Connect with us

Medicina

Europska unija odobrila lijek Duvyzat za liječenje Duchenne mišićne distrofije

Objavljeno

/

Na slici je prikazana plava zastava Europske unije s dvanaest zlatnih zvjezdica koja vijori na vjetru. Oko nje su podignute zastave različitih europskih država na visokim jarbolima. Nebo je oblačno, a u donjem dijelu slike vidi se dio moderne zgrade. Zastave su raspoređene u krug, stvarajući dojam jedinstva i zajedništva.
Foto: EU/Laurie Dieffembacq

Europska komisija izdala je uvjetno odobrenje za stavljanje lijeka Duvyzat (givinostat) u promet u EU. Lijek je odobren za liječenje Duchenne mišićne distrofije (DMD) u pokretnih bolesnika u dobi od šest godina i starijih, bez obzira na osnovnu mutaciju gena, koji su istodobno liječeni kortikosteroidima

Poslušaj članak

Odluka Europske komisije slijedi pozitivno mišljenje Povjerenstva za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) koje je objavljeno krajem travnja ove godine.

Odobrenje vrijedi za svih 27 država članica EU te Island, Lihtenštajn i Norvešku. Proizvođač lijeka, talijanska tvrtka Italfarmaco, sada će blisko surađivati s nacionalnim tijelima i distribucijskim partnerima kako bi olakšao što brži pristup lijeku Duvyzat diljem EU.

Za distribuciju lijeka u Hrvatskoj brinut će se tvrtka Medis, koja je ekskluzivni partner poduzeća Italfarmaco za 17 država srednje i istočne Europe.

– Ljudi koji žive s DMD-om u Europi dugo su čekali nove terapijske mogućnosti koje bi mogle promijeniti tijek ove ozbiljne bolesti. Do sada je postojalo malo odobrenih lijekova za DMD u širokoj populaciji bolesnika. To se promijenilo odobrenjem lijeka Duvyzat, koji usporava napredovanje bolesti i čuva funkciju mišića – bez obzira na mutaciju gena – jer djeluje na mehanizme bolesti – izjavio je Paolo Bettica, medicinski direktor u tvrtki Italfarmaco.

– Predani smo bliskoj suradnji sa zdravstvenim tijelima i zajednicom bolesnika s DMD-om kako bismo osigurali što brži pristup ovoj važnoj novoj terapiji po čitavoj Europi – naglašava Bettica.

– To što je Europska komisija odobrila lijek Duvyzat potvrda je njegovog terapijskog potencijala i dokaz znanstvene izvrsnosti tvrtke Italfarmaco te njezine predanosti inovacijama na području rijetkih bolesti – rekao je Francesco De Santis, predsjednik Holdinga Italfarmaco i predsjednik Grupe Italfarmaco.

– Ova prekretnica znači da sada mnogi bolesnici s DMD-om imaju pristup novom obliku liječenja. U Italfarmacu tim postignućem ponovno potvrđujemo da se fokusiramo na razvoj terapija koje mogu značajno poboljšati živote ljudi – kaže De Santis.

Odobrenje se temelji na pozitivnim rezultatima ispitivanja treće faze EPIDYS, multicentričnog, randomiziranog, dvostruko slijepog, placebom kontroliranog ispitivanja (NCT02851797). U ispitivanju EPIDYS sudjelovalo je 179 dječaka u dobi od šest godina ili starijih koji su još pokretni. Istodobno s kortikosteroidima dobivali su ili lijek Duvyzat ili placebo dva puta na dan. Ispitivanje EPIDYS postiglo je svoj primarni cilj; pokazalo je statistički značajnu i klinički važnu razliku na testu koji ocjenjuje vrijeme penjanja dječaka po četiri stepenice.

Lijek Duvyzat također je pokazao povoljne rezultate kod ključnih sekundarnih ciljeva, a to su test North Star Ambulatory Assessment (NSAA) i procjena masne infiltracije u mišićima koju su pokazali pregledi pomoću magnetske rezonancije. Liječenje lijekom Duvyzat osobito je povezano s 40-postotnim smanjenjem kumulativnog gubitka bodova na testu NSAA. To ukazuje na potencijal lijeka Duvyzat da odgodi napredovanje bolesti.

Većina nuspojava primijećena kod lijeka Duvyzatbila je blaga do umjerena. Rezultati ovog ispitivanja objavljeni su u časopisu The Lancet Neurology u ožujku 2024. Usporedba dugotrajnih podataka iz produžetka ispitivanja EPIDYS koje još uvijek traje s prirodnim tijekom bolesti uz primjenu statističke analize uparivanja prema sklonosti pokazala je da je medijan dobi u vrijeme gubitka pokretnosti bio 18,1 godinu u skupini koja je primala lijek Duvyzat u odnosu na 15,2 godine u kontrolnoj skupini.

Tvrtka Italfarmaco provest će dodatna klinička ispitivanja radi dodatne potvrde terapijske koristi lijeka.

Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) lani u ožujku dala je odobrenje za lijek Duvyzat za liječenje bolesnika s DMD-om u dobi od šest godina i starijih. U Ujedinjenom Kraljevstvu Agencija za regulaciju lijekova i zdravstvenih proizvoda (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency – MHRA) odobrila je lijek Duvyzat za pokretne bolesnike u dobi od šest godina i starije, a za nepokretne bolesnike izdala je uvjetno odobrenje za stavljanje lijeka u promet.

Izvor: Medis

In-Portal vlasništvo je svih onih kojima je bolji život svih osoba s invaliditetom, kako u Hrvatskoj tako i u svijetu, primarna briga.

Medicina

ČUDO Pacijentica svirala klarinet tijekom zahvata na mozgu

Objavljeno

/

Fotografija prikazuje ženu koja svira klrinet dok joj liječnici rade operaciju na mozgu.
Foto: Sky News

Ova se metoda liječenja komplikacija nastalih od Parkinsonove bolesti spominje već dugo, ali ovim uspješnim zahvatom konačno je potvrđena njezina učinkovitost

Da, dobro ste pročitali. Naime, pacijentica koja je podvrgnuta operaciji mozga zbog Parkisnsonove bolesti, svirala je klarinet tijekom nedavne operacije na mozgu što je doktorima omogućilo da vide trenutne rezultate svog zahvata.

Radi se o 65-godišnjoj Britanki Denise Bacon, koja je simptome Parkinsonove bolesti počela osjećati davne 2014. godine, a oni su se manifestirali tako što se počela sporije kretati te su joj se krenuli kočiti mišići.

Zbog problema uzrokovanih ovim teškim neurodegenerativnim poremećajem, ona više nije mogla uživati u svojim hobijima, plesanju, plivanju, niti sviranju klarineta. Simptoma koji su joj predstavljali velike probleme u svakodnevici, Denise se htjela riješiti pod svaku cijenu.

Kako piše Sky News, žena je bila podvrgnuta višesatnom zahvatu duboke stimulacije mozga (DBS), kirurškom zahvatu koji služi za lociranje impulsa koji uzrokuju simptome Parkinsonove bolesti i blokiranje istih. Radi se o postavljanju tanke, izolirane žice (koja se naziva i elektroda) duboko u mozak.

Uređaj šalje električne signale u područje mozga koje kontrolira kretanje. Stimulacija ovog područja mozga pomaže poboljšati radnje čovjeka i smanjiti diskinezije koje uzrokuje Parkinsonova bolest.

Britanka je svirala klarinet u East Grinstead Concert Bandu, odustala je od svoje glazbene karijere prije pet godina kada su je u tome počeli sprečavati sve jači simptomi bolesti.

Prije početka zahvata Bacon je primila lokalnu anesteziju te cijelo vrijeme tokom trajanja operacije bila budna, a poboljšanja u pokretima nakon uvođenja elektoda u mozak nastupila su momentalno.

– Sjećam se da sam desnu ruku mogla pomicati puno lakše nakon što je primijenjena stimulacija, a to je poboljšalo moju sposobnost sviranja klarineta, čime sam bila oduševljena. Već osjećam poboljšanja u hodanju i jedva čekam vratiti se u bazen i na plesni podij kako bih vidjela jesu li se moje sposobnosti tamo poboljšale – poručila je oduševljeno pacijentica.

Keyoumars Ashkan, neurokirurg koji je izveo operaciju, opisao je kako su se pokreti ruku pacijenitice momentalno popravili.

– Rupe veličine polovice kovanice napravljene su u Deniseinoj lubanji nakon što je okvir s preciznim koordinatama postavljen na Deniseinu glavu, djelujući kao satelitska navigacija koja nas vodi do ispravnih položaja u mozgu za implantaciju electrode – objasnio je Ashkan.

– Nakon što su elektrode bile postavljene na lijevoj strani Deniseinog mozga, struja je uključena i odmah je uočeno poboljšanje pokreta ruku na desnoj strani. Isto se dogodilo i na lijevoj strani kada smo joj ugradili elektrode na desnu stranu mozga – ispričao je.

– Kao strastvenoj klarinetistici, Denise je predloženo da donese svoj klarinet u operacijsku salu kako bi se vidjelo hoće li postupak poboljšati njezinu sposobnost sviranja, što je bio jedan od Deniseinih glavnih ciljeva za operaciju. Bili smo oduševljeni što smo vidjeli trenutno poboljšanje pokreta ruku, a time i njezine sposobnosti sviranja, nakon što je stimulacija isporučena u mozak – kazao je neurokirurg zaslužan za čudesni oporavak pacijentice s Parkinsonovom bolešću.

Ova se metoda liječenja komplikacija nastalih od Parkinsonove bolesti spominje već dugo, ali ovim uspješnim zahvatom konačno je potvrđena njezina učinkovitost.

Nastavite čitati

Medicina

Neka cjepiva protiv koravirusa mogu pomoći u borbi protiv raka

Objavljeno

/

Foro: arhiva

Ako se učinkovitost ove terapije potvrdi i u nadolazećim studijama, mogli bi dobiti djelotvorno cjepivo protiv raka

Pandemija koronavirusa zaustavila je vrijeme u svijetu od početka 2020. godine, pa sve do sredine 2023. godine. U medicinski sustav pušteno je nekoliko vrsta cjepiva korištenih u borbi protiv ove opasne virusne bolesti. Prema novoj studiji, jedno od cjepiva može pomoći pri suzbijanjanju raka, piše ScienceAlert.

Naime, znanstvenici Sveučilišta u Floridi i Centara za rak MD Anderson Sveučilišta u Teksasu tvrde kako mRNA cjepivo, koje je bilo jedna od najučinkovitijih zaštita od zaraze covidom, može potaknuti imunološki sustav čovjeka da ubija tumorske stanice.

Kada su smišljali koje cjepivo dati onkološkim bolesnicima kao zaštitu od covida, te vidjevši da imunološki sustav onkoloških pacijenata iznenađujuće dobro reagira na mRNA cjepiva kao što su Pfizer i Moderna, koji su napravljeni od inhibitora kroničnih kontrolnih točaka, znanstvenici su odlučili napraviti studiju.

Pri proučavanju ishoda bolesti 1000 pacijenata s rakom pluća ili melanomom u naprednom stadiju, uviđeni su zanimljivi rezultati. Otkriveno je da su pacijenti koji su liječeni sa spomenutim cjepivima imali više šanse da prežive od onih pacijenata koji su cijepljeni s drugim vrstama cjepiva protiv koronavirusa.

To je tako jer se tretman s inhibitorima kroničnih kontrolnih točaka koristi u imunoterapiji. On radi tako što blokira proteine što ih prozivode tumorske stanice te potiče imunološki sustav da se nastavi boriti protiv karcinoma.

Onkološki bolesnici čije tijelo inače ne reagira dobro na imunološke terapije, također su imali dobar imunološki odgovor što je rezultiralo time da je pet puta više pacijenata preživjelo u iduće tri godine.

Kako bi uspjeli dokučiti vezu između preživljavanja rakom pogođenih pacijenata i mRNA cjepiva, dio studije proveden je na životinjama.

Ispitavanjem je otkriveno da mRNA cjepiva djeluju poput alarma koji pokreće imunološki sustav navodeći ga da prepozna i uništi stanice raka. To se događa jer kombinacija cjepiva i inhibitora kroničnih kontrolnih točaka u potpunosti jača imunološki sustav za borbu protiv tumorskih stanica što dovodi do njihovog uništavanja.

Ako se učinkovitost ove terapije potvrdi i u nadolazećim studijama, mogli bi dobiti djelotvorno cjepivo protiv raka koje će oboljelima produžiti život, ako ne i izliječiti ih. 

Nastavite čitati

Medicina

Otkrićem nobelovaca u borbu protiv autoimunih bolesti

Objavljeno

/

Napisao/la:

Foto: Facebook

Ova znanstvena saznanja u budućnosti bi mogla dovesti do razvitka novih terapija koje bi mogle omogućiti uspješnije liječenje ljudi koji boluju od autoimunih bolesti

Nobelovu nagradu za fiziologiju i medicinu za 2025. godinu dobili su Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell i Shimon Sakaguchi. Nagradu su dobili za svoja temeljna otkrića vezana uz perifernu imunološku toleranciju. Naime, laureati su identificirali T-stanice čija je svrha da sprečavaju imunološke stanice da napadaju vlastiti organizam kako se ne bi razvile autoimune bolesti.

– Njihova su otkrića bila presudna za naše razumijevanje kako imunološki sustav funkcionira i zašto svi ne razvijamo ozbiljne autoimune bolesti – istaknuo je Olle Kämpe, predsjednik Nobelovog odbora.

Ova znanstvena saznanja u budućnosti bi mogla dovesti do razvitka novih terapija koje bi mogle omogućiti uspješnije liječenje ljudi koji boluju od autoimunih bolesti. To bi moglo smanjiti muke ljudima koji pate od Gravesove bolesti – autoimune bolesti koja napada štitnu žlijezdu te zbog prevelikog lučenja hormona štitnjače osoba gubi na težini.

Reumatoidni artritis također je autoimuna bolest vezivnog tkiva koja može uzrokovati oštećenje zglobova, kože ili očiju.

Ako se iz ovog otkrića nobelovaca uspije stvoriti lijek, to bi moglo pomoći i oboljelima od multiple skleroze koja također spada u autoimune bolesti, a napada središnji živčani sustav.

Odbor je japanskog imunologa Shimona Sakaguchija nagradio jer je 1995. godine došao do revolucionarnog otkrića koje je pobliže objasnilo zašto imunološki sustav napada ljudsko tijelo.

On je Ispitujući miševe i ulogu prsne žlijezde – organa u kojem T-stanice sazrijevaju – saznao da imunološki sustav mora biti neki drugi oblik ‘čuvara’ kako bi spriječio tijelo da napadne samo sebe. Te imunološke stanice nazvane su regulatorne T-stanice.  

Nadalje, Amerikanci Brunkow i Ramsdell dobili su Nobelovu nagradu jer su početkom tisućljeća došli do saznanja koje je produbilo i poboljšalo istraživanja njihovog japanskog kolege.

Oni su eksperimente provodili na određenoj vrsti miševa, da bi identificirali mutaciju u genu koju su nazvali Foxp3. Zatim su pokazali da mutacije u ljudskom ekvivalentu ovog gena uzrokuju IPEX sindrom, ozbiljnu autoimunu bolest.

Nešto kasnije, 2003. godine, japanski imunolog povezao je ta dva otkrića – gen Foxp3 upravlja razvojem regulatornih T-stanica.

Dobivanje Nobelove nagrade za ovo iznimno otkriće potaknulo je liječnike diljem svijeta da počnu s primjenom spomenutih stanica u razvijanju terapija za autoimune bolesti i rak. Primjena T-stanica mogla bi također polučiti uspjeh pri transplantaciji organa, svodeći šansu od za odbijanje transplantiranog organa na minimum.   

Nobelove nagrade bit će službeno uručene 10. prosinca, a ove godine novčana nagrada iznosi 11 milijuna švedskih kruna (950 tisuća eura).

Nastavite čitati

U trendu