Europska komisija izdala je uvjetno odobrenje za stavljanje lijeka Duvyzat (givinostat) u promet u EU. Lijek je odobren za liječenje Duchenne mišićne distrofije (DMD) u pokretnih bolesnika u dobi od šest godina i starijih, bez obzira na osnovnu mutaciju gena, koji su istodobno liječeni kortikosteroidima

Poslušaj članak

Odluka Europske komisije slijedi pozitivno mišljenje Povjerenstva za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) koje je objavljeno krajem travnja ove godine.

Odobrenje vrijedi za svih 27 država članica EU te Island, Lihtenštajn i Norvešku. Proizvođač lijeka, talijanska tvrtka Italfarmaco, sada će blisko surađivati s nacionalnim tijelima i distribucijskim partnerima kako bi olakšao što brži pristup lijeku Duvyzat diljem EU.

Za distribuciju lijeka u Hrvatskoj brinut će se tvrtka Medis, koja je ekskluzivni partner poduzeća Italfarmaco za 17 država srednje i istočne Europe.

– Ljudi koji žive s DMD-om u Europi dugo su čekali nove terapijske mogućnosti koje bi mogle promijeniti tijek ove ozbiljne bolesti. Do sada je postojalo malo odobrenih lijekova za DMD u širokoj populaciji bolesnika. To se promijenilo odobrenjem lijeka Duvyzat, koji usporava napredovanje bolesti i čuva funkciju mišića – bez obzira na mutaciju gena – jer djeluje na mehanizme bolesti – izjavio je Paolo Bettica, medicinski direktor u tvrtki Italfarmaco.

– Predani smo bliskoj suradnji sa zdravstvenim tijelima i zajednicom bolesnika s DMD-om kako bismo osigurali što brži pristup ovoj važnoj novoj terapiji po čitavoj Europi – naglašava Bettica.

– To što je Europska komisija odobrila lijek Duvyzat potvrda je njegovog terapijskog potencijala i dokaz znanstvene izvrsnosti tvrtke Italfarmaco te njezine predanosti inovacijama na području rijetkih bolesti – rekao je Francesco De Santis, predsjednik Holdinga Italfarmaco i predsjednik Grupe Italfarmaco.

– Ova prekretnica znači da sada mnogi bolesnici s DMD-om imaju pristup novom obliku liječenja. U Italfarmacu tim postignućem ponovno potvrđujemo da se fokusiramo na razvoj terapija koje mogu značajno poboljšati živote ljudi – kaže De Santis.

Odobrenje se temelji na pozitivnim rezultatima ispitivanja treće faze EPIDYS, multicentričnog, randomiziranog, dvostruko slijepog, placebom kontroliranog ispitivanja (NCT02851797). U ispitivanju EPIDYS sudjelovalo je 179 dječaka u dobi od šest godina ili starijih koji su još pokretni. Istodobno s kortikosteroidima dobivali su ili lijek Duvyzat ili placebo dva puta na dan. Ispitivanje EPIDYS postiglo je svoj primarni cilj; pokazalo je statistički značajnu i klinički važnu razliku na testu koji ocjenjuje vrijeme penjanja dječaka po četiri stepenice.

Lijek Duvyzat također je pokazao povoljne rezultate kod ključnih sekundarnih ciljeva, a to su test North Star Ambulatory Assessment (NSAA) i procjena masne infiltracije u mišićima koju su pokazali pregledi pomoću magnetske rezonancije. Liječenje lijekom Duvyzat osobito je povezano s 40-postotnim smanjenjem kumulativnog gubitka bodova na testu NSAA. To ukazuje na potencijal lijeka Duvyzat da odgodi napredovanje bolesti.

Većina nuspojava primijećena kod lijeka Duvyzatbila je blaga do umjerena. Rezultati ovog ispitivanja objavljeni su u časopisu The Lancet Neurology u ožujku 2024. Usporedba dugotrajnih podataka iz produžetka ispitivanja EPIDYS koje još uvijek traje s prirodnim tijekom bolesti uz primjenu statističke analize uparivanja prema sklonosti pokazala je da je medijan dobi u vrijeme gubitka pokretnosti bio 18,1 godinu u skupini koja je primala lijek Duvyzat u odnosu na 15,2 godine u kontrolnoj skupini.

Tvrtka Italfarmaco provest će dodatna klinička ispitivanja radi dodatne potvrde terapijske koristi lijeka.

Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) lani u ožujku dala je odobrenje za lijek Duvyzat za liječenje bolesnika s DMD-om u dobi od šest godina i starijih. U Ujedinjenom Kraljevstvu Agencija za regulaciju lijekova i zdravstvenih proizvoda (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency – MHRA) odobrila je lijek Duvyzat za pokretne bolesnike u dobi od šest godina i starije, a za nepokretne bolesnike izdala je uvjetno odobrenje za stavljanje lijeka u promet.

Izvor: Medis

Cilj akcije je informirati građane o perifernoj arterijskoj bolesti (PAB) koja je podcijenjena u Hrvatskoj i svijetu

Sekcija za intervencijsku radiologiju Hrvatskog društva radiologa i Hrvatski zavod za javno zdravstvo, u suorganizaciji Doma zdravlja Primorsko goranske županije i MESI d.o.o. pod pokroviteljstvom Ministarstva zdravstva, organiziraju javnozdravstvenu akciju ‘Korak ispred bolesti’.

Javnozdravstvena akcija će se održati u srijedu 4. lipnja 2025., od 10 do 14 sati, Trg 128. brigade HV u Rijeci (u slučaju kiše akcija će se održati u Centru Zamet – dvorana na adresi Trg riječkih olimpijaca 1).

Cilj akcije je informirati građane o perifernoj arterijskoj bolesti (PAB) koja je podcijenjena u Hrvatskoj i svijetu. U Hrvatskoj pacijenti dolaze u kasnim stadijima bolesti kada je amputacija često jedini mogući oblik liječenja koji za sobom povlači visoki mortalitet.

Periferna arterijska bolest (PAB) je kronična bolest krvnih žila koja nastaje kada se arterije koje opskrbljuju udove, najčešće noge, suze ili začepe zbog nakupljanja masnih naslaga, poznatih kao aterosklerotski plakovi. Ove naslage smanjuju protok krvi, što može uzrokovati bolove, slabost, hladnoću u ekstremitetima i sporo zacjeljivanje rana. Iako bolest najčešće pogađa donje udove, može zahvatiti i arterije koje vode prema rukama, glavi i unutarnjim organima.

Glavni uzrok periferne arterijske bolesti je ateroskleroza, proces u kojem dolazi do stvrdnjavanja i suženja arterija zbog nakupljanja kolesterola i drugih tvari na stijenkama krvnih žila. Na razvoj bolesti značajno utječu rizični faktori poput pušenja, dijabetesa, visokog krvnog tlaka, povišenih masnoća u krvi, prekomjerne tjelesne težine, nedostatka tjelesne aktivnosti i nasljedne sklonosti. S obzirom na to da se simptomi razvijaju postupno, mnogi bolesnici dugo ne znaju da imaju bolest.

Najčešći simptom periferne arterijske bolesti je bol u nogama koja se javlja prilikom hodanja, a smiruje se kada osoba stane. Taj se simptom naziva klaudikacija. Kod težih oblika bolesti bol može biti prisutna i u mirovanju, a mogu se pojaviti i ranice na stopalima koje teško zacjeljuju. U uznapredovalim slučajevima dolazi do smanjenja temperature u zahvaćenoj nozi, promjene boje kože, slabijeg rasta dlačica te izostanka pulsa na perifernim arterijama.

Dijagnoza bolesti postavlja se kliničkim pregledom i dodatnim dijagnostičkim metodama. Liječnici često koriste mjerenje indeksa gležanj-nadlaktica, neinvazivni test kojim se uspoređuje krvni tlak u gležnjevima i nadlakticama kako bi se otkrile razlike u protoku krvi. U nekim slučajevima koristi se i ultrazvučna pretraga krvnih žila ili naprednije metode poput CT ili MR angiografije.

Liječenje periferne arterijske bolesti temelji se na promjeni načina života, uzimanju lijekova i, u težim slučajevima, provođenju invazivnih medicinskih zahvata. Prestanak pušenja, redovita tjelesna aktivnost i pravilna prehrana ključni su u kontroli bolesti. Lijekovi se koriste za poboljšanje protoka krvi, snižavanje kolesterola i sprječavanje stvaranja krvnih ugrušaka. U slučaju da konzervativne metode nisu dovoljne, provode se zahvati poput angioplastike sa stentiranjem ili kirurški bypass, kojima se uspostavlja bolji protok krvi do zahvaćenih dijelova tijela.

Neliječena periferna arterijska bolest može dovesti do ozbiljnih komplikacija, uključujući gangrenu, infekcije i amputaciju uda. Osim toga, budući da je ateroskleroza sustavna bolest, bolesnici s PAB-om imaju i povišen rizik od srčanog i moždanog udara. Zbog toga je pravovremeno prepoznavanje i liječenje ovog stanja ključno za sprječavanje daljnjih komplikacija i poboljšanje kvalitete života oboljelih.

Boravak u vodi i plivačke aktivnosti mogu proširiti kapacitet pluća i poverćati njihovu izdržljivost

Cistična fibroza nasljedna je plućna bolest od koje oboljeva jedna od 3000 ljudi. Ona može pogađati više organa, a većinom stradaju pluća. Nije rijetkost da oboljeli imaju problema s crijevima i probavom, ili pak reproduktivnim sustavom.

Glavni simnptomi ove opake bolesti  su  kronične plućne i probavne bolesti, jak i učestali kašalj koji izaziva gusta i ljepiva masa koja se nakuplja u plućima, a ponavljajuće infekcije dišnog sustava problem je koji najviše muči oboljele.

Isto tako, problemi s nepotpunim probavljanjem hrane koja je praćena obilnim i masnim stolicama, kao i nadutost popratni su simptomi zbog kojih pacijenti postaju izrazito mršavi.

Bolesnici se također više znoje, skloni su dehidraciji i metaboličkom poremećaju tijekom velikih vrućina i kad imaju visoku temperaturu. Životni vijek je zbog svega navedenog, a ponajviše slabih pluća, drastično kraći.

Danas postoje lijekovi koji u velikoj mjeri ublažavaju simptome usporavaju progresiju bolesti te poboljšavaju kvalitetu života oboljelih osoba. Jedan od učinkovitijih lijekova je Kaftrio. Ovaj lijek kombinacija je triju lijekova u jednoj tableti, a oboljelima uvelike smanjuje simptome bolesti.

Osim lijekova postoje određene fizičke aktivnosti koje mogu pomoći u borbi protiv ove opake bolesti.

Jedna od tih aktivnosti je i plivanje. Boravak u vodi i plivačke aktivnosti mogu proširiti kapacitet pluća i povećati njihovu izdržljivost. Isto tako, tokom plivanja pluća oboljelih čiste se od sluzi koja im se skuplja u plućima što im omogućava bolje disanje.  

Plivanje ima isti efekt kao maska za disanje jer do pluća dolazi pozitivni talk koji oboljelima omogućava lakše disanje.

Stoga, ukoliko pacijenti, uz redovnu konzumaciju prepisane terapije, s vremena na vrijeme prakticiraju i plivanje, uvelike mogu produžiti svoj život i poboljšati njegovu kvalitetu.