Djeca leptiri trebaju dostupnu terapiju

U Hrvatskoj s buloznom epidermolizom živi oko 60 osoba, a njihova svakodnevica uključuje bolne rane i zahtjevna previjanja

Poslušaj članak

Povodom Međunarodnog dana svjesnosti o buloznoj epidermolizi, koji se obilježava 25. listopada, Udruga DEBRA okupila se na zagrebačkom Cvjetnom trgu kako bi građanima približila život s rijetkom nasljednom bolešću poznatom kao bolest djece leptira. Tom su prilikom istaknute svakodnevne poteškoće oboljelih i njihovih obitelji, ali i važnost dostupnosti nove genske terapije.

Događanje je ujedno bilo završnica aktivnosti „30 dana za 30 godina DEBRE“, kojima je tijekom listopada obilježena 30. obljetnica djelovanja udruge. Građani su pokazali velik interes, a posebnu su pažnju privukli dječji crteži šarenih leptira, simbola ove bolesti. Njima su najmlađi poslali poruku podrške djeci koja se svakodnevno suočavaju s boli i zahtjevnim liječenjem.

Život s buloznom epidermolizom nije jednostavan. Koža oboljelih iznimno je osjetljiva pa i najmanji pritisak, trljanje ili dodir mogu izazvati bolne rane. U Hrvatskoj s buloznom epidermolizom živi oko 60 osoba, a njihova svakodnevica uključuje bolne rane i zahtjevna previjanja.

Bolest ne utječe samo na djecu nego i na cijelu obitelj. Roditelji svakodnevno brinu o njezi, liječenju i potrebama svoje djece, često se suočavajući s neizvjesnošću. Upravo zato važno je podizati svijest javnosti i stvarati okruženje u kojem će djeca leptiri imati više razumijevanja i podrške u vrtiću, školi i svakodnevnom životu.

Udruga DEBRA već 30 godina pruža pomoć oboljelima i njihovim obiteljima. Kroz različite programe osigurava psihosocijalnu podršku, savjetovanje roditelja te terapijske i edukativne aktivnosti. Oboljelima koji dolaze na liječenje u Zagreb omogućuje i smještaj.

Branka Blagojević, izvršna direktorica udruge DEBRA, ističe kako zdravlje djece ne smije imati cijenu te da je važno što prije omogućiti dostupnost genske terapije Vyjuvek u Hrvatskoj. Naglašava da djeca leptiri i njihove obitelji svakodnevno prolaze kroz bolna previjanja i zahtjevnu njegu, zbog čega je svaki dan čekanja dodatno opterećenje. Od HZZO-a i nadležnih institucija očekuje što skoriju odluku o uvrštavanju lijeka na listu te omogućavanje terapije oboljelima koji ispunjavaju medicinske kriterije.

Europska komisija odobrila je Vyjuvek u travnju 2025. za liječenje rana kod bolesnika s distrofičnom buloznom epidermolizom koji imaju određene mutacije gena COL7A1. Riječ je o prvoj genskoj terapiji u Europskoj uniji koja djeluje na genetski uzrok ovog oblika bolesti.

Terapija potiče stvaranje funkcionalnog kolagena tipa VII, proteina čiji nedostatak uzrokuje probleme s povezivanjem slojeva kože. Primjenjuje se lokalno, jednom tjedno, izravno na rane.

Dosadašnja istraživanja pokazala su ohrabrujuće rezultate. U kontroliranom ispitivanju potpuno je zacijelilo 71 posto rana liječenih terapijom Vyjuvek, u usporedbi s 20 posto rana liječenih placebom. Za oboljele to znači mogućnost bržeg zacjeljivanja rana, manje boli i manje zahtjevnu svakodnevnu njegu.

Zahtjev za uvrštavanje lijeka Vyjuvek na Osnovnu listu lijekova Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) podnesen je u kolovozu, no odluka se još čeka. DEBRA je zato podržala inicijativu roditelja i pozvala građane da potpisivanjem peticije iskažu podršku dostupnosti terapije u Hrvatskoj.

Udruga od nadležnih institucija očekuje da što prije završe postupak uvrštavanja lijeka na listu te da se, u skladu sa zakonskim mogućnostima, pacijentima koji ispunjavaju medicinske kriterije omogući pristup terapiji i prije završetka postupka. Koliko će oboljelih moći primati terapiju, odredit će liječnici prema medicinskim kriterijima.

Poruka je jasna: djeci leptirima potrebni su razumijevanje, podrška i dostupno liječenje. Svaki dan čekanja znači još jedan dan života s bolnim ranama i zahtjevnim previjanjima.

Građani mogu podržati inicijativu potpisivanjem peticije za dostupnost genske terapije Vyjuvek u Hrvatskoj.

Peticija se nalazi ovdje i u trenu završetka teksta potpisalo ju je 45.064 građana.