Connect with us

Medicina

ZAKLADA ZORA Projekt stanične imunoterapije tumora

Objavljeno

/

Foto: University of Florida

U Hrvatskoj je od četiri preparata koje je odobrila Europska agencija za lijekove za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma dostupan samo jedan pripravak, dok za liječenje multiplog mijeloma nije dostupan niti jedan od dva odobrena pripravka

Zaklada Zora započela je projekt uvođenja stanične imunoterapije tumora u Hrvatskoj kao revolucionarni iskorak u poboljšanju liječenja malignih bolesti, zbog čega je pokrenuta donacijska kampanja kojom se namjerava prikupiti 2,5 milijuna eura.

Planirano je uvođenje četiriju oblika staničnih imunoterapija – liječenje CAR-T stanicama, tumor infiltrirajućim limfocitima specifičnim za mutirane bjelančevine tumora, tumorskim cjepivima i onkolitičkim virusima. 

CAR-T donio revoluciju u liječenju B-staničnih leukemija i limfoma

Idejni začetnik projekta, imunolog s Fakulteta za biotehnologiju i razvoj lijekova Sveučilišta u Rijeci Mladen Merćep, rekao je Hini da u prvoj fazi projekta treba prikupiti milijun eura, čime bi se kupila oprema nužna za proizvodnju i kontrolu kvalitete CAR-T staničnog pripravka.

Merćep ističe da je CAR-T donio revoluciju u liječenju B-staničnih leukemija i limfoma. Prvi put je primijenjen 2010. godine na tri odrasle osobe, a 2012. kod prve pedijatrijske pacijentice u SAD-u, danas je ta djevojčica zdrava i završava pravni fakultet.

U Hrvatskoj je od četiri preparata koje je odobrila Europska agencija za lijekove (EMA) za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma dostupan samo jedan pripravak, dok za liječenje multiplog mijeloma nije dostupan niti jedan od dva odobrena pripravka zbog nezainteresiranosti proizvođača za uvođenje te terapije u Hrvatsku.

Planiramo nakon uvođenja liječenja novom generacijom CAR-T za leukemije i limfome pokrenuti proizvodnju pripravaka za multipli mijelom, najavljuje Merćep.

Prva generacija CAR-T za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma bila je usmjerena na jedan biljeg na površini limfocita, CD19.

Inicijalno su ti pripravci vrlo učinkoviti, a kliničkim pokusima je pokazano da do 90 posto pacijenata uđe u potpunu remisiju. No, kaže Merćep, također u visokom postotku dolazi do relapsa, odnosno ponovne pojave bolesti.

Prvi rezultati ispitivanja CAR-T koji prepoznaju dva biljega, CD19 i CD20, pokazali su da je kod samo jednog pacijenta došlo do ponovne pojave bolesti.

Uvođenjem još jednog biljega, CD22, čime se namjeravamo baviti, očekujemo još bolju učinkovitost i neznatan postotak relapsa, istaknuo je.

Lakša dostupnost terapije i znatno manja cijena pripravka

Dodatne prednosti lokalne proizvodnje u Hrvatskoj su bitno brža i lakša dostupnost te vrste terapije i izbjegavanje zamrzavanja pripravaka.

Dramatično bi se smanjila cijena pripravka. Prema javno objavljenim podacima, cijena raznih postojećih pripravaka je u rasponu od 400.000 do 480.000 dolara po pripravku.

Sveučilište u Barceloni je razvilo svoje CAR-T pripravke, pa ih katalonska vlada plaća nešto manje od 90.000 eura po pripravku, a to bi bila razina na kojoj bi i mi mogli proizvoditi. Ideja je da se stanične terapije brzo učine dostupnim svima kojima su potrebne, naglašava Merćep. 

Do sada su u kampanji primljene značajne donacije Privredne banke i zaklade “Mila za sve”, a projekt će sukladno mogućnostima poduprijeti i zaklada “Nora Šitum”. Projekt ima široku potporu ključnih dionika, od Ministarstva zdravstva, saborskog Odbora za zdravstvo i hrvatskih stručnih društava do svih važnijih udruga pacijenata.

Uputit ćemo zamolbu za pomoć Vladi, jer bi to trebao biti projekt od nacionalnog interesa, posebno jer su ishodi liječenja tumora u Hrvatskoj među najlošijima u EU, istaknuo je Merćep.

Planirano je pokretanje proizvodnje u Klinici za traumatologiju KBC-a Sestre milosrdnice, odnosno u Laboratoriju za stanične terapije i tkivno inženjerstvo Banke tkiva i stanica, gdje postoje dozvole za proizvodnju lijekova za napredne terapije i stručno educirano osoblje.

Mi bismo nabavili opremu i organizirali dodatnu stručnu edukaciju i time omogućili učinkovitu proizvodnju pripravaka provjerene kvalitete, kaže Merćep.

Zamjena za mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja

Liječenje se može uvesti kroz sustav bolničkog izuzeća, u slučajevima za koje postojeće komercijalne pripravke nije odobrio HZZO ili nisu dostupni, ili putem kliničkih ispitivanja na pacijentima kao dijelu velikog međunarodnog konzorcija, dodao je.

U tom slučaju bi rezultati doprinijeli podnošenju zahtjeva za odobrenje EMA-i, pa bi tada pripravci bili dostupni svim pacijentima u Hrvatskoj za odobrene indikacije.

Time bi se zamijenio mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja, pa bi HZZO definitivno morao imati interes za to jer dajemo alternativu pacijentima koji ne odgovaraju ni na jednu postojeću terapiju, ističe Merćep.

U idealnim okolnostima, nakon prikupljanja potrebnog novca do kraja rujna i početka procesa nabave opreme i uvođenja proizvodnje i provjere kvalitete CAR-T pripravka, najkasnije do ljeta sljedeće godine prvi pacijenti mogli bi dobiti lokalno proizvedene pripravke.

Procjenjuje se da bi u Hrvatskoj bilo potrebno između 80 i 100 takvih pripravaka godišnje.

Piše: Dean Silić/Hina

In-Portal vlasništvo je svih onih kojima je bolji život svih osoba s invaliditetom, kako u Hrvatskoj tako i u svijetu, primarna briga.

Medicina

ALZHEIMER Što može otkriti jedan običan krvni test

Objavljeno

/

Napisao/la:

Uočavanje osoba s ranom neuropatologijom Alzheimerove bolesti putem dostupnih testova na bazi krvi moglo bi pomoći u ciljanim preventivnim strategijama i kliničkim ispitivanjima usmjerenim na odgađanje ili sprečavanje pojave demencije

Jednostavan krvni test koji mjeri karakteristične proteine ​​povezane s razvojem Alzheimerove bolesti mogao bi otkriti bolest desetljećima prije pojave simptoma, pokazalo je novo istraživanje.

Rezultati studije upućuju na to da Alzheimerova bolest može biti prisutna u srednjim godinama i već tada povezana s kognitivnim razlikama, ustanovili su znanstvenici. Premda treba provesti dodatna istraživanja, kazali su da bi upotreba krvnih testova za ranije otkrivanje promjena u mozgu “mogla biti nevjerojatno važna”.

Alzheimerova bolest nastaje kada se proteini amiloid i tau abnormalno nakupljaju u mozgu. Za potrebe studije istraživači su u krvi 1350 osoba u SAD-u, koje ne boluju od demencije mjerili razine dvaju amiloidnih biomarkera, kao i p-tau217.

Prosječna dob pacijenata iznosila je 61 godinu života. Analiza je otkrila visoke razine biomarkera kod 86 pacijenata, koje su bile povezane s lošijim kognitivnim performansama, ubrzanim padom verbalnog pamćenja i sporijom brzinom obrade u testovima provedenim u razmaku od pet godina.

Znanstvenici su rekli da se rezultati, objavljeni u časopisu Lancet, nadovezuju na prethodne studije provedene na starijim osobama i upućuju na to da su dokazi neuropatologije Alzheimerove bolesti prisutni već u srednjoj životnoj dobi, premda rijetko te da su već povezani s mjerljivim kognitivnim razlikama.

Ovi rezultati istraživanja idu u prilog konceptu po kojemu Alzheimerova bolest počinje desetljećima prije pojave kliničkih simptoma i ističu potencijalnu vrijednost biomarkera u plazmi pri ranome otkrivanje bolesti u općoj populaciji. Uočavanje osoba s ranom neuropatologijom Alzheimerove bolesti putem dostupnih testova na bazi krvi moglo bi pomoći u ciljanim preventivnim strategijama i kliničkim ispitivanjima usmjerenim na odgađanje ili sprečavanje pojave demencije s implikacijama za kliničku praksu i politiku javnog zdravstva.

Zasebna studija, također objavljena u časopisu Lancet, ukazuje na to da bi nov način izvođenja skeniranja mozga mogao otkriti spletove tau proteina i prije pojave simptoma.

Stoga su istraživači usporedili Flortaucipir, radioaktivni traser koji se koristi u PET skeniranju, s novijim sredstvom pod nazivom MK6240. Studija provedena na 682 pacijenta u SAD-u i Kanadi otkrila je da je MK6240 identificirao više od dvostruko više tau-pozitivnih slučajeva od Flortaucipira u ranim tau regijama.

Alzheimerova bolest je najčešći oblik demencije – čini između 60 posto i 80 posto slučajeva. Reagirajući na spomenute studije dr. Jacqui Hanley, voditeljica financiranja istraživanja u Alzheimer’s Research UK je rekla kako “provedne dvije studije pridonose sve većem skupu dokaza koji pokazuju napredak u otkrivanju bioloških promjena povezanih s Alzheimerovom bolešću mnogo ranije u životu, uz korištenje niza biomarkera, od krvnih testova do naprednog snimanja mozga”.

Mogućnost otkrivanja tih promjena u ranijoj fazi nego što je to moguće danas, mogla bi biti od golemog značaja. 

– Uspijemo li ranije identificirati Alzheimerovu bolest, to znači da se ljudima otvara mogućnost sudjelovanja u studijama novih načina liječenja. Istodobno bismo uspjeli identificirati osobe koje bi mogle imati korist od liječenja koje mijenja tok bolesti, a indicirani su za bolest u ranoj fazi – kazala je. 

– Detaljno snimanje mozga i dalje ostaje važno za preciznije razumijevanje opsega i stadija bolesti, što je ključno za istraživanje i odluke o liječenju. Koliko god rezultati ovih dviju opservacijskih studija bili zanimljivi, trebat će nam daljnja istraživanja na većim i raznolikijim skupinama ljudi prije nego što se ovakvi pristupi budu mogli rutinski koristiti”, rekla je Hanley.

Kada je posrijedi Velika Britanija “razni instituti za istraživanje zdravlja i skrbi imaju za cilj učiniti dostupnima krvne testove za dijagnozu demencije u sklopu NHS-a do 2029. godine – istaknula je.

Nastavite čitati

Medicina

Što je Hantavirus i predstavlja li prijetnju za čovječanstvo?

Objavljeno

/

Fotografija prikazuje smeđeg miša.
Foto: Pexels

Kako bi se oboljeli mogao oporaviti treba se odmarati, hidrirati, te liječiti specifične simptome koji se pojave

Posljednjih dana javnost je potresla vijest o tri smrtna slučaja na kruzeru koji je putovao između Argentine i Zelenortskih otoka, koje je, sumnja se, izazvao hantavirus.  

Naime, riječ je o virusu koji se dobiva udisanjem čestica osušenog izmeta glodavaca. Ljudi se mogu zaraziti i preko zaraženih predmeta, te dodirivanjem usta i nosa. Isto tako, virus se može širiti i ugrizom zaražene životinje.

Iako se s čovjeka na čovjeka može prenijeti samo jedan soj ovog virusa -soj Ades, to se jako rijetko događa. Međutim u slučaju s kruzera sumnja se upravo na to.

-Znamo da su neki od slučajeva imali vrlo bliski međusobni kontakt i sigurno se ne može isključiti prijenos s čovjeka na čovjeka, pa iz mjere opreza to pretpostavljamo – rekla je Maria Van Kerhove, direktorica WHO-a za pripravnost i prevenciju epidemija i pandemija.

Simptomi Hantavirusa slični su simptomima gripe, ali nije u svakom podneblju isto. Naime, sojevi virusa koji su pronađeni u Europi i Aziji, kod zaraženih osoba mogu prouzrokovati hemoragijsku groznicu koja može izazvati oštećenje bubrega. Također može biti popraćen mučninom i bolovima u trbuhu, te izrazito niskim krvnim tlakom.

Ako se radi o tipu virusa koji djeluje na američkom tlu, on može izazvati plućni sindrom (HPS) Ovaj virus može uzrokovati kratkoću daha i stezanje u prsima jer se pluća kod oboljelog pune tekućinom. Veliki postotak onih koji razviju ove simptome, njih čak 40%, umre od plućnog sindroma.

Liječnici tvrde kako za sada nije pronađen lijek za ovu Hantavirus, a najbolji način prevencije je taj da glodavcima onemogući pristup blizu obiteljskog doma. To se može spriječiti zatvaranjem otvora kroz koje se glodavci mogu uvući u kuću kao i dobrim skladištenjem hrane.  

Isto tako, ljudi koji skupljaju izmet od glodavaca, kako bi se zaštitili trebali bi koristiti rukavice, te prskanje izmeta izbjeljivačem prije nego ga se pokupi.

Kako bi se oboljeli mogao oporaviti treba se odmarati, hidrirati, te liječiti specifične simptome koji se pojave.

Što se tiče slučaja s kruzera, znanstvenici tvrde da je moguće nekoliko scenarija kako se virus proširio među putnicima.

-Nije nelogično što na brodu ima glodavaca pa bi to mogla biti jedna od mogućnosti kako je došlo do zaraze. Međutim, budući da inkubacija traje od 1 do 8 tjedana, moguće je da se virus proširio kada je brod posljednji put bio u Argentinskoj luci – kazala je Charlotte Hammer epidemiologinja na Sveučilištu u Cambridgeu.

Iz Svjetske zdravstvene organizacije (WHO) poručili su da je trenutno u tijeku istraga koja uključuje i sekvenciranje virusa, kako bi se uspjelo utvrditi koji je soj Hantavirusa zarazio putnike i odnio tri života.

Nastavite čitati

Medicina

Transplantacijom matičnih stanica u borbu protiv HIV-a?

Objavljeno

/

Fotografija prikazuje određene stanice.
Foto: Pexels

Mutacija koju je donor imao u svojim genima uklonila je receptor kroz koji HIV ulazi u organizam, te je stoga virus ostao neaktivan

Iako danas postoje lijekovi koji mogu kontolirati širenje, odnosno replikaciju HIV virusa u organizmu, on se ponovo aktivira čim pacjent prestane uzimati lijekove, međutim istraživači su došli do zapanjujućeg otkrića, transplantacija matičnih stanica može dovesti do remisije virusa u organizmu, prenosi ScienceAlert.

Naime, šezdesettrogodišnji Norvežanin, koji je poznat kao ‘pacjent iz Osla’ jedan je od rijetkih ljudi na svijetu koji je doživio remisiju HIV-a.

Pacijent je bio podvrgnut transplantaciji matičnih stanica jer je bolovao od rijetke vrste raka krvi, a ono što je iznenadilo liječnike bila je spoznaja da njegov brat, koji mu je bio donor, ima rijetku genetsku mutaciju koja je otporna na HIV.

Znanstvenici sa Sveučilišne bolnice u Oslu pratili su učinak zahvata na virusu. Oni su nadzirali proces u kojem krvne stanice preuzimaju funkciju krvnih i imusnih stanica u organizmu primatelja.

Virus HIVA potpuno je nestao.

Dvije godine nakon transplantacije pacijent je prestao uzimati lijekove protiv širenja HIVA, a pet godina nakon zahvata utvrđeno je da je HIV DNA potpuno nestala iz tijela pacijenta. 

Slučaj pacijenta iz Osla doprinosi vrijednim dokazima postojećoj bazi znanja o slučajevima izlječenja HIV-a – pišu znanstvenici u svom radu.

Naime, mutacija CCR5Δ32/Δ32 koju je donor imao u svojim genima uklonila je CCR5 receptor na bijelim krvnim stanicama kroz koju HIV ulazi u organizam, pa iako su u organizmu ostali neki fragmenti virusa, on se više nije mogao replicirati, odnosno postati aktivan.

Isto tako, razina HIV protutijela se se u organizmu pacijenta, odnosno primatelja matičnih stanica, smanjila, dok su T-stanice koje su dio imunološkog sustava, prestale reagirati na prijetnju HIV-a na organizam.

Iako se ova metoda pokazala uspješnom kod pacijenta iz Osla, transplantacija matičnih stanica koštane srži nije trajno rješenje za liječenje HIV pozitivnih osoba. To je zato jer su ove operacije rizične jer se radi o ponovnom pokretanju imunološkog sustava, a to pacijente ostavlja ranjivima. Operacije ove vrste rade se tek ako ne postoji druga opcija za spašavanje života. Isto tako, podatci nisu baš blagonakloni. Čak 10% do 20% ljudi umre u roku od godine dana.

 Pacijent iz Osla doživio je tešku reakciju na transplantat, poznatu kao bolest presatka protiv primatelja, međutim njegovo se tijelo uspjelo izboriti.

Znanstvenici smatraju da je upravo ta reakcija imunološkog sustava, zajedno s lijekovima korištenim za njezino suzbijanje, djelomično odgovorna za gotovo potpuno uništenje HIV-a iz organizma pacijenta.

Daljnjim istraživanjima pokušat će se potvrditi ta povezanost u liječenju od spomenutog virusa. Sljedeći korak koji istraživački tim kani napraviti, je analiza podataka svih slučajeva izlječenja, kako bi pokušali shvatiti način na koji se pacijenti mogu trajno izliječiti od virusa HIV-a.

U budućnosti će ključni korak biti usporedba postojećih slučajeva izlječenja HIV-a kako bi se identificirala najučinkovitija kombinacija biomarkera – ističu istraživači u svom radu.

Tko zna, možda za koju godinu dođemo do trajnog rješenja za problem zvan HIV.

Nastavite čitati

Tko su Purger i Purgerica?

Purger i Purgerica

U trendu