EKSPERIMENTALNI LIJEK Epilepsija pod kontrolom?

Kod nekih oboljelih epileptični su napadaji smanjeni za nevjerojatnih 90 posto, znatno su sposobniji za obavljanje svakodnevnih poslova, vraća im se samopouzdanje i volja za životom

Poslušaj članak

Lijek antisense oligonukleotid, ili skraćeno ASO, još je u fazi kliničkih ispitivanja i čeka službeno odobrenje od strane američke Agencije za hranu i lijekove, no već je sada pobudio silan optimizam i nadu ljudi koji pate od epilepsije.

ASO djeluje kumulativno, njegovi tvorci kažu da nije ‘univerzalno rješenje’ za epilepsiju, no pacijenti na kojima je testiran svejedno njegov učinak opisuju kao čudesan. Lijek se daje izravno u leđnu moždinu, a kašnjenje u djelovanju između dvije doze omogućuje povratak nekih simptoma.

Međutim, bitno je da su kod nekih oboljelih epileptični napadaji smanjeni za nevjerojatnih 90 posto, znatno su sposobniji za obavljanje svakodnevnih poslova, vraća im se samopouzdanje i volja za životom.

Connor Dalby, 17-godišnji Amerikanac koji uopće nije mogao hodati, nakon upotrebe eksperimentalnog lijeka stekao je sposobnost trčanja. No, još uvijek je na teškom kraju autističnog spektra s razvojnom i epileptičkom encefalopatijom, rijetkim oblikom epilepsije.

Još uvijek ne može samostalno govoriti i, iako može samostalno stajati i kretati se kamo god želi, i dalje mu je često potrebno vodstvo njegovatelja. Connor i dalje treba cjelodnevnu njegu, no njegova je situacija neusporedivo manje teška negoli prije uzimanja lijeka.

Ovaj je tinejdžer među rijetkim sretnicima kojima je Agencija za hranu i lijekove odobrila eksperimentalnu terapiju dok je lijek još u fazi kliničkog ispitivanja.

Pojednostavljeno rečeno, ovaj eksperimentalni lijek smanjuje signale mutiranog gena koji je jedan od uzročnika epilepsije, ali štedi one iz dobre kopije. Ova sposobnost blokiranja lošeg signala i propuštanja dobrog mogla bi se generalizirati na pacijente sa širokim rasponom štetnih mutacija.

Otkrivanje takvih mutacija ubrzo nakon rođenja i brza primjena lijeka ima potencijal pomoći djeci da izbjegnu razvojne teškoće uzrokovane stalnim epileptičnim napadajima.