Novo europsko odobrenje predstavlja važan iskorak za osobe koje žive sa spinalnom mišićnom atrofijom jer prvi put otvara mogućnost da i starija djeca, adolescenti i odrasli sa SMA u budućnosti dobiju pristup ovom terapijskom pristupu i u Hrvatskoj

Poslušaj članak

Europska komisija odobrila je novu gensku terapiju za liječenje djece starije od dvije godine, adolescenata i odraslih osoba koje žive s 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA). Riječ je o prvoj jednokratnoj genskoj nadomjesnoj terapiji u Europskoj uniji odobrenoj za ovu široku skupinu oboljelih. Dosad je takav terapijski pristup bio dostupan isključivo djeci do dvije godine.

Novo europsko odobrenje predstavlja važan iskorak za osobe koje žive sa spinalnom mišićnom atrofijom jer prvi put otvara mogućnost da i starija djeca, adolescenti i odrasli sa SMA u budućnosti dobiju pristup ovom terapijskom pristupu i u Hrvatskoj.

– Odluka Europske komisije važna je vijest za cijelu zajednicu osoba koje žive sa SMA – u Hrvatskoj ih je više od 120. Svako novo odobreno liječenje znači novu priliku za dio oboljelih i njihove obitelji te potvrđuje koliko brzo napreduje razvoj terapija za rijetke bolesti. Sada očekujemo da se ovaj europski iskorak što prije pretoči u stvarnu dostupnost terapije i hrvatskim pacijentima, uz transparentan i pravodoban postupak procjene te u skladu s medicinskim kriterijima – poručuju iz Hrvatskog saveza za rijetke bolesti.

Kao nacionalna krovna organizacija koja okuplja udruge osoba s rijetkim bolestima, Hrvatski savez za rijetke bolesti pratit će daljnji postupak uvođenja nove terapijske mogućnosti u Hrvatskoj te nastaviti zastupati interese osoba koje žive sa spinalnom mišićnom atrofijom. Savez će svojim članovima i zainteresiranim obiteljima pružati pravodobne i provjerene informacije kako bi, u suradnji sa svojim liječnicima, mogli donositi informirane odluke o liječenju.

Spinalna mišićna atrofija jedna je od najtežih rijetkih nasljednih neuromišićnih bolesti. Uzrokuje postupno propadanje motoričkih neurona, gubitak mišićne snage te, bez liječenja, dovodi do teške invalidnosti i skraćenog životnog vijeka kod najtežih oblika bolesti. Pogađa približno jedno od 10.000 novorođenčadi.

Hrvatska je 2023. godine uvela novorođenački probir na spinalnu mišićnu atrofiju, čime je omogućeno rano otkrivanje bolesti i pravodobno upućivanje djece na liječenje. Prema informacijama Saveza, gensku terapiju za SMA dosad je primilo deset djece iz Hrvatske, a potvrđena dijagnoza SMA postavljena je kod 125 osoba.

Nakon europskog regulatornog odobrenja slijede nacionalni postupci procjene, određivanja uvjeta financiranja i uvrštavanja terapije u zdravstveni sustav. Hrvatski savez za rijetke bolesti očekuje da se oni provedu u razumnim rokovima kako bi hrvatski pacijenti koji ispunjavaju medicinske kriterije imali pristup ovoj terapiji.

Iz Saveza upozoravaju kako je pravodoban pristup liječenju od iznimne važnosti jer je SMA progresivna bolest. Odgađanje liječenja može dovesti do daljnjeg gubitka motoričkih funkcija i značajno utjecati na kvalitetu života oboljelih i njihovih obitelji.

Istodobno podsjećaju da liječenje spinalne mišićne atrofije ne završava primjenom lijeka. Osobe koje žive sa SMA trebaju kontinuiranu multidisciplinarnu zdravstvenu skrb, fizikalnu i radnu terapiju, redovito praćenje zdravstvenog stanja, psihološku podršku te pristupačno okruženje koje omogućuje obrazovanje, zapošljavanje i ravnopravno sudjelovanje u društvu.

Hrvatski savez za rijetke bolesti krovna je, neprofitna i humanitarna organizacija koja okuplja 36 udruga osoba oboljelih od rijetkih bolesti. Kroz zagovaranje, suradnju s institucijama i stručnom zajednicom te pružanje informacija i podrške pacijentima i njihovim obiteljima radi na unaprjeđenju kvalitete života osoba koje žive s rijetkim bolestima. U Hrvatskoj se procjenjuje da između 250.000 i 300.000 ljudi živi s nekom od više od 6.000 rijetkih bolesti, zbog čega je osiguravanje pravodobnog pristupa dijagnostici, liječenju i sveobuhvatnoj skrbi jedno od ključnih područja djelovanja Saveza.

Povratak obvezne ugradnje razdjelnika topline u višestambene zgrade izaziva sve više prijepora, osobito zbog mogućih posljedica za osobe s invaliditetom, starije osobe, kronične bolesnike i obitelji s djecom

Poslušaj članak

Iako se mjera predstavlja kao doprinos energetskoj učinkovitosti i zelenoj tranziciji, brojni stručni argumenti upućuju na to da bi njezina primjena mogla dovesti do suprotnog učinka.

Naime, ako građani zbog straha od visokih računa počnu manje grijati svoje stanove, posljedica mogu biti hladniji domovi, veći zdravstveni rizici i rast energetskog siromaštva. Za mnoge osobe s invaliditetom toplina doma nije pitanje udobnosti, nego osnovni preduvjet zdravlja, sigurnosti i samostalnog života. Osobe koje zbog zdravstvenog stanja veći dio dana provode kod kuće ili ovise o medicinskim uređajima posebno su osjetljive na niže temperature.

Europski propisi, na koje se hrvatsko zakonodavstvo poziva, ne propisuju bezuvjetnu obveznu ugradnju razdjelnika. Direktiva o energetskoj učinkovitosti predviđa njihovu primjenu samo kada je ona tehnički izvediva i ekonomski opravdana, uz istodobnu zaštitu kućanstava pogođenih energetskim siromaštvom i drugih ranjivih skupina. Upravo zbog toga postavlja se pitanje je li sadašnji model u skladu s ciljevima europskog zakonodavstva.

Dodatni problem predstavlja činjenica da razdjelnici ne mjere stvarnu potrošnju toplinske energije pojedinog stana, već služe raspodjeli ukupne potrošnje cijele zgrade. Stručnjaci već godinama upozoravaju da su očekivane uštede relativno male te da njihova isplativost nije jednoznačno dokazana.

Posebno su sporne financijske posljedice za stanare koji ne ugrade razdjelnike. Prema važećim pravilima, za stan od 50 četvornih metara godišnja naknada mogla bi doseći oko 300 eura, odnosno gotovo 3000 eura tijekom deset godina, dok je cijena same ugradnje višestruko niža. Uz to, obračun potrošnje za stanove bez razdjelnika može biti nekoliko puta veći od prosjeka zgrade, iako stvarna potrošnja često nije toliko viša. Takav model mogao bi najteže pogoditi upravo kućanstva s osobama s invaliditetom, umirovljenicima i obiteljima s djecom.

Postavlja se i pitanje ostvaruje li mjera uopće željeni klimatski učinak. Ako građani zbog visokih troškova smanje centralno grijanje, a stanove počnu dogrijavati električnim grijalicama ili klima-uređajima, ukupna potrošnja energije i emisije stakleničkih plinova mogu porasti umjesto da se smanje. Time bi se dovela u pitanje i usklađenost mjere s ciljevima zelene tranzicije.

Sporno pitanje već je stiglo i pred Ustavni sud, kojem su podneseni prijedlozi za ocjenu ustavnosti pojedinih odredbi Zakona o tržištu toplinske energije i pripadajućih pravilnika. Podnositelji smatraju da su pojedine odredbe nerazmjerne te da mogu dovesti do povrede prava vlasništva, jednakosti građana i europskih pravnih standarda.

Kao dugoročno učinkovitije rješenje ističu se ulaganja u energetsku obnovu zgrada, bolju toplinsku izolaciju, modernizaciju sustava grijanja i druge mjere koje trajno smanjuju potrošnju energije, bez ugrožavanja zdravlja i životnog standarda najranjivijih građana. Takav pristup, smatraju zagovornici promjena, istodobno bi pridonio energetskoj učinkovitosti, zaštiti okoliša i socijalnoj pravednosti.

Kompletnu i detaljnu analizu pročitajte ovdje.

U zagrebačkom Mozaik centru u srijedu je započelo drugo izdanje regionalne konferencije Liftoff, posvećene deep tech inovacijama

Poslušaj članak

Na konferenciji sudjeluje oko 400 sudionika, među kojima je 80 startupova i tehnoloških kompanija, a fokus je stavljen na poticanje razvoja visokotehnološkog poduzetništva.

Prisutnima je dobrodošlicu u Zagreb zaželio gradonačelnik Tomislav Tomašević koji je istaknuo da je suradnja, osobito između akademske zajednice i industrije, s ciljem razvoja visokotehnoloških poduzeća, iznimno važna.

– Inovacije predstavljaju jedan od najvažnijih pokretača gospodarskog rasta i društvenog napretka. Prepoznajući njihovu važnost, Grad Zagreb već se dugi niz godina aktivno zalaže za podršku mladim inovatorima i startupovima te za razvoj poduzetništva temeljenog na znanju -rekao je.

Posebno je istaknuo gradsku tvrtku ZICER te naglasio kako u Gradu Zagrebu snažno vjeruju i u digitalnu tranziciju te razvoj koncepta pametnog grada.

– Smatram da ti projekti odražavaju našu viziju Zagreba kao pametnog, održivog, ali i otpornog grada. Naš je cilj da tehnologija služi ljudima, podržava kvalitetnije donošenje odluka temeljenih na podacima, omogućuje učinkovitije korištenje resursa te u konačnici doprinosi poboljšanju kvalitete života građana – rekao je gradonačelnik Tomašević.

Ovogodišnje izdanje Liftoffa posvećeno je temi strateške tehnološke neovisnosti Europe. Organizira je Nuqleus – program akademskog poduzetništva Inovacijskog centra Nikola Tesla pri Fakultetu elektrotehnike i računarstva, koji se ovim događanjem potvrđuje kao ključno mjesto za otkrivanje i poticanje novih tehnoloških lidera.

Konferencija se održava uz podršku Ministarstva znanosti, obrazovanja i mladih, projekta DIGIT i Svjetske banke.

Izvor: Grad Zagreb