Ako ovaj lijek uspješno prođe dodatna ispitivanja i uđe u medicinsku primjenu, vjerojatno bi se mogao spriječiti razvoj frontotemporalne demencije kod ljudi
Demencija je težak neurološki poremećaj koji uzrokuje postepeno propadanje moždanih stanica. Od ove bolesti u svijetu pati 55 milijuna ljudi, a očekuje se kako će se do 2050. ta brojka utrostručiti. Dobra vijest je što su znanstvenici blizu otkrivanja lijeka za ovo teško neurološko stanje, piše ScienceAlert.
Lijek VES001 osmislila je tvrtka Vesper Bio kako bi liječili frontotemporalne demencije (FTD), odnosno tip demencije koja najčešće zahvaća ljude mlađe od 60 godina.
U preliminarnom istraživanju tretman je dan ljudima u dva medicinska centra – medicinskom centru u Nizozemskoj te medicinskom centru u Ujedinjenom Kraljevstvu, osobama koje nisu pokazivale znakove frontotemporalne demencije, uključujući šestero volontera koji su imali genetske predispozicije za obolijevanje od spomenute bolesti.
Protein progranulin jedan je od najvažnijih proteina za normalan razvoj i funkcionalnost neurona u mozgu, a kod ljudi koji u sebi nose mutaciju ovog gena (GRN) on se počne slabije lučiti što dovodi do razvitka FTD.
Rezultati su pokazali da se kod sudionika koji imaju genetske predispozicije za dobivanje frontotemporalne demencije razina proteina progranulina u krvi i cerebralnoj tekućini povećala za 95% u tri mjeseca od početka ispitivanja.
– Ovo je probudilo nadu u liječenje koje bi potencijalno moglo spriječiti razvoj ovog oblika demencije kod ljudi s genetskim rizikom, čime bi se konceptualno transformirala budućnost terapije demencije – istaknuo je Anders Nykjær, medicinski biokemičar u Danskom istraživačkom institutu za translacijsku neuroznanost (DANDRITE) na Sveučilištu Aarhus u Danskoj, koji je ujedno i glavni znanstveni direktor tvrtke Vesper Bio.
Tretman lijekom VES001 je kod ljudi s GRN mutacijom, točnije kod pacijenata koji su u riziku od dobivanja ove vrste demencije, vratio progranulin na normalnu razinu u krvnoj plazmi i cerebralnoj tekućini koja putuje živčanim sustavom tijela, dostavljajući hranjive tvari i uklanjajući otpadne tvari.
– Povećanje razine progranulina natrag na normalne razine kod ovih asimptomatskih nositelja mutacija, koji znaju da će razviti simptome u sljedećih 10 do 20 godina, govori o budućem potencijalu liječenja i sprečavanja razvoja simptoma FTD-a kod ljudi – kazao je neurolog Jonathan Rohrer, glavni istraživač ispitivanja s Instituta za neurologiju Queen Square na University Collegeu u Londonu.
